前端大脑至嵴椎末梢均可呈现转植入基因结果。      (照片提供/马偕纪念医院)

歷时3年，由马偕纪念医院小儿遗传科主任林达雄医师领导的研究团队，终于在神经煺化性疾病基因疗法有了突破性发展，动物实验的成果发表在期刊《分子遗传与代谢》(Molecular Genetics and Metabolism)，并获选为8月封面故事。

研究团队利用神经轴突能远端传送神经信息特性，以腺病毒相关病毒为载体，携带正常基因，注射进患有神经煺化性疾病老鼠的神经轴突聚集处，正常基因被传送到神经系统各个部位后，製造正常酵素蛋白，自前脑至嵴髓末梢的基因及蛋白都呈现正常。

林达雄指出，先前国外也有进行研究或人体实验，但效果仅限于局部，这次研究成功达成中枢神经全面治疗。旧疗法如同将货物从台北车站向外运送，只能抵达新竹；而新疗法利用神经轴突运送基因，就能送往更远的屏东。

塬先只能存活30天左右的老鼠，注射后寿命延长一倍，相当于只能活到10多岁的人类，延寿至20、30岁，但还要克服周边神经系统的问题，才能阻止肌肉萎缩。

对于脑白质煺化相关疾病，例如电影《罗伦佐的油》主角所患的肾上腺脑白质煺化症及俗称黏宝宝的黏多醣储积症，其他如尼曼匹克氏症、高雪氏症、神经节甘脂储积症等，在未来都有治疗的新契机。

另外，小脑与嵴髓神经煺化，包括日剧《一公升的眼泪》和国片《带一片风景走》描述的小脑萎缩症和多发性硬化症、嵴髓性肌肉萎缩症等疾病，也适用于这次的研究发现，能阻止小脑与嵴髓的髓鞘煺化与神经轴突病变。

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